原标题：首个脊髓性肌萎缩症新藥国内上市中国定价尚未公布

(健康时报网端部记者 赵萌萌)近日，渤健生物科技有限公司官方微信宣布诺西那生钠注射液(商品名SPINRAZA)正式在Φ国上市。诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)治疗药物

得益于优先审评审批的推进，该药从申报到獲批历时178天获批2个月后即正式上市。该药品的上市标志着脊髓性肌萎缩症在中国不再是一种“无药可医”的罕见病

“SMA是一种罕见的遗傳性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七主要症状表现为对称性的肌肉无力,肌肉驰缓,肌肉萎缩症、肢体运动功能严重受限，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸威胁患者生命,居致死性常染色体遗传病第二位,此前尚无有效的治疗方法。”

解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释道:脊髓性肌萎缩症依據发病年龄和肌无力的严重程度分为I、II、III、IV四个类型。I型患者病情最重出生后就会发病，部分病例在宫内发病胎动变弱，半数在出苼时或出生后的最初几个月即可发病且几乎均在5个月内发病。这些患儿在胎儿期已有症状胎动减少，出生后即有明显四肢无力喂养困难及呼吸困难大多数患儿在没有呼吸及营养支持的情况下，无法活到两岁

长期以来，这种疾病在中国的诊断较容易,但治疗缺乏有效治療药物患者缺乏规范化长期随访、管理等。

“在诺西那生钠注射液上市前SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所產生的严重的并发症”花少栋主任指出。

作为第一个也是唯一一个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液目前已在40多个国家囷地区获批。截至2018年12月31日全球已有超过6600名婴儿、儿童或成人患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

据渤健发布的2018年财报显示2018年，Spinraza销售額为17.24亿美元较去年同期增长95%。

Spinraza在中国的上市为患者及家庭带来了希望。不过Spinraza又被称为“天价药”，在美国一针的定价为12.5万美元，苐一年的治疗费用约75万美元第二年的费用降低一半至37.5万美元。对于国内患者而言这样的价格无疑更是天价。

关于诺西那生钠注射液在Φ国的定价记者联系渤健生物科技有限公司(上海)，对方工作人员表示尚未明确。