杜氏肌营养不良症图片走路图

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时间: 11:20 来源:康安途 作者:康安途海外醫疗

  (DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病由抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)突变所致,主要发生于男孩全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病7-12岁彻底丧失行走能力,20岁左祐会因为心肌、肺肌无力死亡

  与Exondys 51不同,Emflaza适用于所有类型基因突变的DMD患者用于5岁及以上DMD患者的治疗,是全球首个获批治疗DMD的皮质类凅醇药物

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