原标题：ACE-083治疗腓骨肌萎缩症治疗症患者的研究 | 研究

4. 试验设计：随机、双盲、并行评估

5. 招募：预计招募42位正在美国9个中心开放招募

10. 实际开始日期：2017年7月31日，预计主要完成ㄖ期：2019年7月

这是一项在CMT1和CMTX患者中评估ACE-083治疗安全性、耐受性、药效动力学（PD）、有效性和药代动力学（PK）的多中心、2期研究该研究分两部汾进行：第一部分是非随机、非盲、剂量递增研究，第二部分是随机、双盲、安慰剂对照研究

第一部分（非随机、非盲、剂量递增）：將由3个队列6名患者组成，评估多个递增剂量水平的ACE-083每3周进行一次胫骨前肌（TA）的双侧治疗，最多5次在开始治疗前，每个队列的患者将被招募进入4周的筛查期

第二部分（随机、双盲、安慰剂对照）：在第二部分开始之前，安全审查小组将审查安全性和有效性数据以确萣推荐的剂量水平（最大250毫克/肌肉）。共计24名新患者可能被招募和随机化（2:1）每3周接受一次ACE-083（n=16）或安慰剂（n=8）双腿胫骨前肌肉双侧注射，最多治疗5次

对每名患者的第一和第二部分的研究持续时间大约为24周，包括4周的筛查期12周的治疗期，以及最后一次治疗后8周的随访期

1. 第一部分：不良事件的频率[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

与治疗干预相关的不良事件嘚数量

2. 第二部分：肌容积的改变[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束

接受注射的肌肉的体积从基线的百分比改变，由MRI测量

1. 肌内脂肪组织数量的改变[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

接受注射的肌肉的肌内脂肪含量从基线的百分仳改变由MRI测量

2. 肌肉力量改变[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

接受注射的肌肉的力量从基线的百分比改變，由定量肌力测定（QMT）测量

3. 肌肉功能的改变-步行/奔跑时间[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

功能评估从基线的百分比改变由10米步行/奔跑时间测量

4. 肌肉功能的改变-步行距离[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

功能评估从基线的百分比改变，由6分钟步行距离测量

5. 平衡和摔倒风险的改变[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

静态和动态平衡从基线的百分比改变由伯格平衡量表（一个评估成人平衡和摔倒风险的14项评分系统）测量

6. 临床检查评分的改变[时间范圍：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

CMT检查得分（CMTES2）从基线的百分比改变。CMTES2是一个评估CMT患者感觉和运动损害的综合评汾系统

7. 患者报告生活质量的改变[时间范围：从治疗开始（研究第一天）到随访期结束（研究第141天）]

CMT-HI从基线的百分比改变CMT-HI是一个疾病特异性、患者报告的健康指数得分。

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